Ny behandling för Netherton syndrom

Viktiga resultat som projektet gav

Anslaget har gjort det möjligt för Sixera att gå vidare enligt sitt program för utveckling av en ny behandling för Nethertons syndrom avseende kemi, produktion och kontroll (CMC), och preklinisk utveckling. Projektet har lett till långt gående samarbeten med industriella partners (RISE och Syntagon för produktion; CiTox Laboratories för prekliniska säkerhetsstudier enligt GLP). Kontakter med ett nätverk av konsulter och med kliniska "key opinion leaders" har etablerats. Ytterligare investeringar har gjorts av ägarna och samtal med nya möjliga investerare pågår.

Långsiktiga effekter som förväntas

Resultat: - Vetenskapligt samråd med Läkemedelsverket för att säkerställa att de planerade toxikologiska och kliniska studierna uppfyller gällande regulatoriska krav enligt EMA för produkter avsedda för lokalbehandling av huden (21 Sept 2016; MPA Ref 4.2.3-2016-049443) -Tillverkning av aktiv substans (SXR1096) för toxikologiska studier enligt GLP, och färdigställande av plan för produktion enligt GMP av material för kliniska studier -Systemisk toxicitetsstudie enligt GLP i råttor för att få säkerhetsdata om SXR1096 till grund för pivotala toxikologiska studier

Upplägg och genomförande

I stora drag har genomförda aktiviteter, tidsplan och budget följt den ursprungliga projektplanen. Efter samråd med Läkemedelsverket har dock omfattningen av den toxikologiska pivotala studier utökats. Vidare visade sig kostnaderna för tillverkning av aktiv substans vara betydligt högre än vad vi förutsett. Därför har vi kunnat göra endast den första systemiska toxicitetsstudien enligt GLP inom ramarna för projektet, och ytterligare studier måste göras för att komplettera med nödvändiga prekliniska säkerhetsdata.