En hållbarare och säkrare AAV genterapi-tillverkningsprocess med syntetisk DNA ska utvärderas

Syfte och mål

Genterapi är kanske ett av de största paradigmskiftena under 2000-talet. Det föreslagna projektet kan adressera flera kritiska hållbarhetsfrågor inom tillverkningen (bl.a. energiförbrukning, användning av antibiotika, generering av stora mängder GM-biofarligt avfall). Tack vare projektet, KTH-samarbetet och Vinnovas stöd hoppas CombiGene kunna välja en mer hållbar tillverkningsprocess för sitt nyckelprojekt för neuropatisk smärta, ett tillstånd som är otillräckligt behandlat och orsakar massivt, kontinuerligt lidande för mer än en miljard människor världen över.

Förväntade effekter och resultat

Projektet kommer att utvärdera om plasmid-DNA på ett säkert och tillförlitligt sätt kan ersättas av mer hållbart syntetiskt DNA för produktion av AAV-vektorer. Om detta lyckas, kommer CombiGene att kunna välja en betydligt mer hållbar produktionsmetod för sitt genterapiprojekt för kronisk smärta. Vidare, med stöd av samarbete med KTH och, i idealfallet, publikation(er) samt presentation(er) vid internationella konferenser, kan denna väg göras mer attraktiv för andra bioteknikföretag och kontraktstillverkare som inte har råd med en utvärderande studie.

Planerat upplägg och genomförande

Som ett första steg i projektet kommer lämpliga kontraktstillverkare (CDMO) för virala vektorer att utvärderas baserat på t.ex: -kostnad -erbjudandets kvalitet (anbudsförfrågan har redan skickats till 11 CDMO:er) -förmåga och intresse att framgångsrikt genomföra CombiGene/KTH:s projektplan (inklusive analys) I idealfallet (kostnadsberoende) kommer 2-3 CDMO:er att väljas ut. CDMO:erna kommer sedan att utföra studien (DOE= Design of experiment),utföra analyser och skicka prover till KTH för sekvensering med deras metodik. Relevanta resultat publiceras och presenteras.