E!114714, CGT2 - A novel gene therapy for lipodystrophy (Combigene AB)
| Diarienummer | |
| Koordinator | CombiGene AB |
| Bidrag från Vinnova | 4 965 090 kronor |
| Projektets löptid | februari 2021 - juni 2024 |
| Status | Avslutat |
| Utlysning | Eurostars – för forskande små och medelstora företag |
Viktiga resultat som projektet gav
Projektet syftade till att utveckla en ny genterapi för partiell lipodystrofi (PL). Vi hade för avsikt att välja en läkemedelskandidat med ett unikt verkningssätt mot PL och testa dess effektivitet och säkerhet i djurmodeller. Även om experimenten slutfördes som planerat, kunde projektets mål inte uppnås på grund av bristen på avgörande data om effekten av CGT2-proteinet på leverlipider i djurmodeller. Som ett resultat kunde vi inte uppnå de förväntade resultaten som behövdes för att få proof of concept med den valda läkemedelskandidaten och beslutade därför att avbryta projektet.
Långsiktiga effekter som förväntas
Det förväntade projektresultatet var ett proof of concept för den ledande genterapikandidaten mot partiell lipodystrofi (PL). Trots upprepade studier och genomförda åtgärder kunde inga avgörande resultat om effekten av CGT2-proteinet på leverlipider i djurmodeller observeras, vilket ledde till slutsatsen att det slutliga målet inte kunde uppnås. Istället resulterade det genomförda arbetet och de data som genererades i projektet med intressanta vetenskapliga framsteg inom lipidmetabolism, vilka nu förbereds för publicering av våra forskningssamarbetspartners.
Upplägg och genomförande
CombiGene ledde konsortiet med University Medical Center Hamburg-Eppendorf och Accelero Bioanalytics som senare gick i konkurs och avslutade sitt deltagande. Arbetet omfattade 3 vetenskapliga arbetspaket. WP1 ägnades åt utvärdering av genterapivektorer i djurmodeller. Avsaknaden av avgörande resultat gällande effekten av CGT2-proteinet på leverlipider i djurmodeller försenade ytterligare arbetet med WP2 Uttryck av CGT2 i mänskliga leverceller och WP3 In vivo-validering för att uppnå Proof of concept, vilketslutligen inte kunde slutföras i sin fulla avsedda omfattning.