E! 12979 BUTTERFLY Redoxis AB

Viktiga resultat som projektet gav

MicroRNA miR-155 reglerar ett flertal inflammatoriska gener och överuttrycks i SLE patienter. Studier har visat att inhibering av miR-155 kan vara en effektiv och säker behandling för SLE. Syftet med studien var att utveckla ett "first-in-class" läkemedel för behandling av SLE genom att inhibera miR-155 och TNFa. Projektet har i stort nått sin målsättning och ett mindre antal "lead compunds" har selekterats fram genom olika in vitro och in vivo modeller, och kan användas för fortsatt läkemedelsutveckling

Långsiktiga effekter som förväntas

Under projektet har vi tagit fram en inflammatorisk in vitro modell för att kunna screena och utvärdera läkemedelssubstanser baserat på inhibition av miR-155, TNFa samt toxicitet. ca 150 substanser har utvärderats i denna modell och 3st "lead compunds" har valts ut. PK och effektstudier i inflammatoriska modeller har utförts. Slutligen testades dessa "lead compunds" i en SLE modell i mus med lovande initiala resultat.

Upplägg och genomförande

Vi har inom projektet tagit fram en inflammatorisk in vitro modell för att kunna screena och utvärdera läkemedelssubstanser baserat på inhibition av miR-155, TNFa samt toxicitet. Substanserna har designats samt syntetiserats av vår projektpartner och har sedan utvärderats för effekt av oss. Tillsammans har vi analyserats resultaten och valt ut ett mindre antal "lead compunds" som vi sedan har kört PK, säkerhet och effektstudier i möss på.