E!115368 ALPHAVAC, Redoxis AB

Syfte och mål

Inom detta projekt (ALPHAVAC) vill vi utveckla en behandling mot den autoimmuna sjukdomen ALS. Vi kommer att konstruera RNA repliker för att immunisera möss med primära själv-antigen (pSAgs) och därmed inducera en modell för sjudomen. I nästa steg kommer vi använda Armanas etablerade platform för utveckling av behandlingar där man återställer tolerans mot pSAgs och stoppar den autoimmuna reaktionen. Vår förhoppning är att detta kommer bota sjukdom och att vi kan få data som stöder effekt av en sådan typ av behandling samt ny modell för validering av nya läkemedel.

Förväntade effekter och resultat

I ALPHAVAC projektet ämnar vi utveckla den första botande behandlingen mot ALS. Vi gör detta genom att utveckla en inducerar ALS modell genom en ny typ av immunisering där baserad på RNA replikon-baserade antigen. Genom att sedan inducera tolerans mot självantigen, validerade i detta projektet hoppas vi sedan kunna bota sjukdomen och visa proof of concept. Båda resultaten är baserade på en helt ny teknikplattform och förhoppning är att den i förlängningen även användas även i andra sjukdomar.

Planerat upplägg och genomförande

I det första steget ska vi utveckla en inducerbar musmodell för ALS genom att använda Alphaviral RNA replikons som uttrycker valda självantigen. När vi har en etablerad modell kommer vi att använda Armanas SVec teknologi för att utveckla och utvärdera en ALS behandling baserad på uttryck av självintagen för att inducera en immuntolerans som kan toppa den autoimmuna nedbrytningen av motorneuron. Vi kommer utvärdera effektivitet i både den nya musmodellen och andra genetiska modeller av ALS.