Boost to Brittle Bones (BOOST2B)
| Diarienummer | |
| Koordinator | Karolinska Institutet - CLINTEC Karolinska Institutet |
| Bidrag från Vinnova | 4 550 000 kronor |
| Projektets löptid | maj 2017 - juni 2022 |
| Status | Avslutat |
Viktiga resultat som projektet gav
Karolinska Institutet (KI) och XNK Therapeutics (XNK) i Sverige och Christian Medical College (CMC) i Indien utvärderar tillsammans om mesenkymala stamceller (MSC) kan utvecklas till en behandling av Osteogenesis Imperfecta (OI) i en unik studie. KI tillverkar prövningsläkemedlet som sedan exporteras till CMC i Indien som utför den kliniska studien. Inför den kliniska studien så har överföring av kunskap och teknologier till den kliniska siten i Indien genomförts. Denna kunskapsöverföring är unik och kommer leda till utveckling av bättre avancerade cellterapier i framtiden.
Långsiktiga effekter som förväntas
Samarbetet mellan KI, XNK och CMC och den kliniska studien som utförs i Indien har varit framgångsrik och resulterat i mycket värdefullt lärande och kunskapsutbyte. Tre barn med svår OI har behandlats enligt protokollet och har fått 4 doser med MSC intravenöst och 4 doser MSC injicerade i benen. Inga svåra biverkningar har påvisats. Uppföljning pågår, och hittills visar datan preliminär positiv effekt på frakturfrekvens, rörlighet och livskvalitet. Det lyckosamma utfallet av samarbetet kommer att möjliggöra att fler barn med OI kan behandlas i framtiden.
Upplägg och genomförande
Pandemin har inneburit stora svårigheter framför allt för sjukhusen som har behövt ställa om sin verksamhet, nedstängning av samhället, samt att patienter inte kunnat resa till sjukhuset, men även för tillverkningen och tillgång till material och reagenser. Efter genomförda riskbedömningar så har tillverkning av prövningsläkemedlet kunnat fortgå, och tre barn har fått alla 4 doser av stamceller. Vi har även tydliggjort krav för att möjliggöra frisläppning av ytterligare prövningsläkemedel och identifierat verktyg för att förbättra kvalitetsanalyser.