An effective and safe targeted therapy for treatment of Myasthenia gravis

Syfte och mål

Myastenia gravis (MG) är en kronisk autoimmun neuromuskulär sjukdom med ett stort behov av nya effektiva och säkra behandlingsmetoder, eftersom nuvarande alternativ endast är symptomatiska och åtföljs av allvarliga biverkningar. Toleranzia utvecklar TOL2, ett sjukdomsspecifikt läkemedel för MG. TOL2 har visat en extraordinärt långvarig terapeutisk effekt i en djurmodell av MG och kan bli den första toleransinducerande terapin på marknaden. I detta projekt ska vi utföra en fullständig genomförbarhetsstudie för att utvärdera TOL2s potential att nå marknaden.

Förväntade effekter och resultat

Genomförbarhetsstudien kommer att omfatta en fördjupad marknadsundersökning för att ytterligare definiera risker och potentiella inträdeshinder på grund av marknadsaccept och regulatoriska krav. Dessutom kommer en noggrann studie att göras för att säkerställa ytterligare IP samt en affärsplan utvecklas. Resultaten av detta projekt kommer att ge Toleranzia de nödvändiga resurserna för att effektivt genomföra en högkvalitativ ansökan inom Horizon 2020 SME-instrument fas 2-programmet.

Planerat upplägg och genomförande

Projektets varaktighet är sex månader. Baserat på vår nuvarande organisation kommer fyra personer att leda projektet och tillämpa vår väletablerade projektledningsstruktur (integrerade veckomöten, web-baserat system för effektiv och säker dokumenthantering, kontinuerlig kommunikation mellan projektmedlemmar, tidig upptäckt av problem och risker).