Nya möjligheter med biologiska läkemedel

Läkemedel med biologiskt ursprung har egentligen funnits länge, till exempel blodtransfusioner och vacciner. Nytt är däremot vidareutvecklade så kallade ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products - läkemedel för avancerad terapi som baseras på celler, vävnader och gener. Ett område där utvecklingen nu går snabbt.

- Det är läkemedel som i många fall är individanpassade. Genom att ta celler från den egna individen, ta ut en gen, modifiera den och sedan sätta tillbaks den går det att stoppa, backa eller bota sådant som man inte kunnat tidigare, till exempel vissa former av cancer, säger Anna Tegnesjö, som arbetar med hållbar precisionshälsa på Vinnova.

Kan göra stor skillnad i framtiden

Än så länge är användningen av dessa läkemedel begränsad, men det finns stora förhoppningar om att de kommer att göra stor skillnad för många patienter i framtiden.

Johan Hyllner är Executive Director Cell Therapy på AstraZeneca och leder arbetet med att bygga deras cellbaserade terapier globalt

- Vi fokuserar på att ta fram cellbaserade terapier. Ett exemel på projekt handlar om att förbättra livet för patienter med hjärtinfarkter. Ett annat exempel där det i dag finns en godkänd behandling gäller immunbristsjukdomar, där barn har kort livstid på grund av en genetisk förändring i ett enzym. Genom att ta ut celler från patienterna, modifiera dem så att de blir korrekta och sätta tillbaka dem, kan fem av sex patienter leva ett normalt liv. Ett annat exempel handlar om att använda immunceller från patienter som riktas mot blodcancerceller, vilket har gett dramatiskt positiva resultat, säger han. 

Dessa läkemedel är dock dyra att ta fram och de kräver även mycket resurser från sjukvården, både när de utvecklas och används.

- Det behövs tillgång till kliniskt material för att göra stora studier och man behöver mer samarbete med sjukvården än vid utveckling av traditionella läkemedel. Man behöver odla upp cellerna och föra in dem i patienterna och det gör man ofta på sjukhus, nära patienten. Det krävs också mycket forskning och utveckling och tillgång till kompetens. Det handlar även om ersättningsmodeller, hur tar man betalt för dessa läkemedel? Ett sätt är att testa att ge betalt efter vilken effekt som behandlingarna ger, säger Anna Tegnesjö.

Industriell kapacitet behövs

- Sverige har spjutspetsforskning inom akademin, men inte kapacitet för industriell produktion. Det behöver finnas infrastruktur för bioprocessutveckling och produktion, gärna i Sverige så att inte företagen försvinner utomlands. Det behövs samarbeten mellan sjukvård, akademi och industri och det behövs också samarbeten mellan olika typer av akademiska institutioner, från grundforskning till mer applicerad forskning, säger Johan Hyllner.

Sverige har spjutspetsforskning inom akademin, men inte kapacitet för industriell produktion. Det behöver finnas infrastruktur för bioprocessutveckling och produktion, gärna i Sverige så att inte företagen försvinner utomlands.

Vinnova har sedan 2016 satsat på ett stort program för forskning och utveckling inom biologiska läkemedel som finansierar centrum och projekt inom avancerade terapiläkemedel. Ett exempel är Centrum för Advanced Medical Products (CAMP) där hälso- och sjukvårdsregioner i Sverige är engagerade tillsammans med stora läkemedels- och bioteknikindustripartners, små och medelstora företag, universitet och forskningsinstitutet RISE. Planen är att det ska bli ett internationellt erkänt centrum för avancerad terapi med fokus på industrin, tillväxten för små och medelstora företag, klinisk praxis, forskning och utbildning, avancerad produktionsteknik och ett framstående innovations- och företagsklimat.

Nationell infrastruktur

Centrumet har bidragit till en plan för att etablera en nationell infrastruktur för avancerade terapiläkemedel i Sverige, baserad på och i samarbete med en modell som byggts upp vid Center for Commercialisation of Regenerative Medicine i Toronto Kanada.

- Det är viktigt för Sveriges utveckling inom området och fokuserar främst på utveckling, produktion och kommersialisering av avancerade terapiläkemedel. Vi behöver även fortsätta arbeta med de andra delarna i systemet, ersättningsmodeller, kompetensutveckling, klinisk praxis, akademisk forskning och patientperspektivet för att nå en väl fungerande helhet och attraktivitet för Sverige inom området, säger Mats Jarekrans, programledare biologiska läkemedel på Vinnova.

På uppdrag av regeringen är Vinnova också med och etablerar en innovationshubb för att möjliggöra produktion av avancerade läkemedel och vaccin i samverkan med företaget NorthX Biologics i Matfors utanför Sundsvall. Något som ska hjälpa småföretag, tillväxtföretag och akademiska grupper med att utveckla sina innovationsprojekt.

Hur ser då framtiden ut?

- Förhoppningen är att cell och genterapibaserade läkemedel ska kunna tillverkas i stor skala så att dessa behandlingar blir tillgängliga för fler och billigare. Min dröm att det ska gå att behandla stora folksjukdomar som Parkinsons och diabetes och att det med dessa terapier ska bli möjligt att bota sjukdomar och inte bara behandla symtomen. Det pågår många kliniska prövningar och genombrott kommer ofta plötsligt, men på tio till tjugo års sikt tror jag att vi kommer att få se mycket av detta. I vissa fall kommer det att gå snabbare, i andra fall kommer det ta längre tid. Men vi behöver ha ett långsiktigt perspektiv, säger Johan Hyllner.